PIATTAFORMA MyGeneraTM

Per BIOGENERA SpA il DNA, l’elemento distintivo che rende unica ogni persona, è il vero target della terapia gene-specifica. Mentre gli approcci farmacologici tradizionali agiscono su bersagli terapeutici a valle (proteina o mRNA), la piattaforma biotecnologica proprietaria MyGeneraTM consente di individuare nuovi candidati farmaci in grado di agire direttamente all’origine (DNA), ovvero a livello dei geni, ed in modo altamente specifico.

I candidati farmaci identificati tramite MyGeneraTM sono costituiti da oligonucleotidi di DNA in grado di bloccare in modo potente ed altamente selettivo l’attività dei geni mutati e patologici. Questo nuovo ed unico approccio farmacologico permette di agire direttamente sulle cause e non sui sintomi (come avviene per i farmaci tradizionali) della malattia, aprendo le porte alla cura dell’insorgenza di gravi patologie come tumori, malattie cardiovascolari, genetiche, neurodegenerative e infettive.

Le terapie gene-specifiche e il loro meccanismo

La nuova categoria di farmaci oligonucleotidi gene-specifici è caratterizzata da una breve sequenza chimica di DNA modificato che agisce su un unico gene bersaglio patologico.

La molecola gene-specifica

La molecola gene-specifica è un oligonucleotide che inibisce l’attività di un gene bersaglio (inibizione della trascrizione dell’mRNA)

Gene bersaglio
(due copie per cellula)

Il meccanismo

L’oligonucleotide gene-specifico agisce legandosi in modo selettivo e potente ad un filamento della sequenza di DNA complementare contenuta nel gene bersaglio. Il legame avviene ad un filamento della struttura aperta del DNA del gene bersaglio attivo, bloccandone così la trascrizione.

mRNA
(migliaia di copie)

Applicazioni

La biotecnologia MyGeneraTM è applicabile a tutte le patologie sulle quali è possibile agire silenziando il gene o i geni patologici responsabile/i della malattia.

Proteina
(migliaia di copie)

Come funziona LogoMyGeneraTM

L’innovazione di LogoMygenera

Sviluppo di farmaci oligonucleotidi gene-specifici
Tempi di identificazione della molecola candidata-farmaco di 2/3 mesi rispetto ai 2/3 anni convenzionali
Migliore efficacia del farmaco
Ridotta o assente tossicità della terapia
Applicazioni potenzialmente efficaci in tutte le aree terapeutiche

La prima applicazione:
i tumori pediatrici

La ricerca di BIOGENERA SpA ha condotto all’identificazione e allo sviluppo del primo farmaco specifico, l’anti-tumorale anti-MYCN BGA002, per la cura dei tumori dei bambini con alterazioni del gene tumorale MYCN (che conferisce una prognosi negativa). Tra pochi mesi è previsto l’inizio degli studi clinici di FASE 1, in particolare nel Neuroblastoma (tumore dei bambini attualmente piu’ mortale). A dimostrazione dell’alto livello di innovazione, il farmaco ha già ottenuto il riconoscimento di Farmaco Orfano dall’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) per questa indicazione e per la cura del Neuroblastoma dei Sarcomi dei Tessuti Molli (che includono il Rabdomisarcoma ed il Sarcoma Sinoviale).

Una risposta concreta
per tutte le patologie

L’innovazione offerta da MyGeneraTM è applicabile a qualsiasi malattia, agendo a livello delle mutazioni o alterazioni gene-specifiche. Le ricerche di BIOGENERA si concentrano attualmente sui tumori più aggressivi, oggi privi di trattamento, e su patologie mortali o molto invalidanti per la qualità di vita, e ad elevato impatto per le famiglie dei pazienti e per i servizi sanitari.