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Aggiornamento di fine anno e importanti traguardi 2025

Con l’arrivo delle festività desideriamo condividere un riassunto del 2025, un anno che ha segnato una tappa decisiva nella storia di Biogenera.   Un anno di lavoro intenso, di risultati concreti e di avanzamenti che ci avvicinano — come mai prima — all’obiettivo principale della società: portare nuove cure per i bambini e gli adulti affetti da tumori aggressivi, dove oggi le alternative sono poche o inesistenti. Oggi possiamo dirlo con orgoglio: siamo entrati nella fase più vicina alla clinica dalla nostra fondazione.   Una notizia storica: i primi flaconi di BGA002 sono pronti Con grande entusiasmo condividiamo con te questa immagine simbolica: i primi flaconi sterili per uso clinico del nuovo farmaco antitumorale BGA002 — basato su tecnologia PNA — sono stati ufficialmente prodotti.   È la conferma tangibile che il percorso di sviluppo sta avanzando nella direzione giusta e con successo. Dall’idea, alla ricerca, al modello preclinico, fino al flacone. Un passaggio che trasforma la visione in realtà.   Produzione GMP completata: un traguardo senza precedenti Nel corso del 2025 abbiamo completato con successo: la produzione GMP dell’API di BGA002, il processo industriale su larga scala È la prima volta al mondo che un oligonucleotide PNA antigene viene prodotto industrialmente su larga scala secondo gli standard internazionali GMP per l’utilizzo nell’uomo.   Designazione Orphan Drug: riconoscimento USA per i Sarcomi delle Parti Molli BGA002 ha ottenuto nell’ultimo trimestre del 2025 la designazione di farmaco orfano per i sarcomi delle parti molli dall’ FDA USA. E siamo già al lavoro per estendere la designazione ad altre indicazioni oncologiche. Un ulteriore riconoscimento che rappresenta: validazione scientifica, attenzione regolatoria prioritaria, vantaggi commerciali e di sviluppo, una maggiore protezione industriale.   Avanzamento del dossier regolatorio EMA per l’avvio dello studio clinico di Fase I/II Biogenera sta finalizzando la redazione del dossier regolatorio destinato all’EMA (European Medicines Agency), necessario per ottenere l’autorizzazione all’avvio dello studio clinico di Fase I/II del farmaco BGA002. Lo studio coinvolgerà pazienti pediatrici affetti da tumori aggressivi con alterazione del gene MYCN, che non rispondono ai trattamenti convenzionali. Si tratta di un passaggio chiave nel percorso di sviluppo clinico del farmaco e rappresenta un momento di transizione fondamentale: dal laboratorio alla sperimentazione sull’uomo. Una tappa che conferma la solidità scientifica e regolatoria del progetto, sancendo allo stesso tempo la piena maturità industriale e strutturale di BGA002 per l’ingresso nel contesto clinico europeo.   Collaborazioni internazionali attive Nel 2025 abbiamo consolidato la nostra rete scientifica globale con partner d’eccellenza, tra cui: Università di Chicago, dove procedono studi congiunti su MYCN e neuroblastoma; ulteriori istituzioni accademiche specificatamente in Italia, Francia e Germania; attività precliniche in espansione anche nel campo dell’oncologia dell’adulto   Longevity Initiative Il 2025 ha segnato anche l’avvio preliminare del progetto sulla Longevity: una nuova area strategica che applicherà la tecnologia PNA ai meccanismi dell’invecchiamento e della medicina preventiva — introducendo prospettive sia terapeutiche che diagnostiche. Una linea destinata a creare valore, partnership e nuove traiettorie industriali.   La nostra presenza nel mondo Biogenera ha partecipato nel 2025 a importanti eventi e conferenze internazionali, tra cui: Swiss Biotech Day (Svizzera) BIO International (USA) ISPE (USA) SIOP (Olanda) BIO Europe (Italia & Austria)   Uno sguardo al futuro Il 2026 sarà l’anno chiave: avvio previsto della Fase I clinica di BGA002, ampliamento delle collaborazioni internazionali, crescita della pipeline, Riapertura delle interlocuzioni a valutazione del processo di quotazione in borsa. Siamo pronti a entrare in una nuova dimensione di crescita.   Grazie  A nome di tutto il team Biogenera, desideriamo esprimere la nostra gratitudine più sincera perchè questo percorso sarebbe stato impossibile senza ciascuno di voi. Il percorso è impegnativo, ma il progresso è reale, solido, visibile. Vi auguriamo un sereno Natale e un 2026 ricco di salute, fiducia e nuove conquiste. Con stima, Biogenera SpA

Le Designazioni Farmaco Orfano di BGA002: Neuroblastoma e Rabdomiosarcoma

Nel percorso di sviluppo di un nuovo farmaco, ottenere la Designazione di Farmaco Orfano (Orphan Drug Designation) rappresenta un passaggio di grande rilevanza sia dal punto di vista scientifico che regolatorio. Per Biogenera, questo traguardo è già diventato realtà per il nuovo farmaco anti-tumorale BGA002, che ha ottenuto la designazione per due gravi patologie oncologiche pediatriche: Neuroblastoma e Rabdomiosarcoma, da parte delle principali autorità regolatorie internazionali, EMA e FDA. Questo riconoscimento conferma non solo il valore scientifico del progetto, ma anche l’elevato bisogno di cure mediche non soddisfatte a cui BGA002 intende rispondere Cosa significa “Orphan Drug Designation” La Designazione di Farmaco Orfano è riservata a quei medicinali destinati al trattamento di malattie rare e gravi, per le quali esistono opzioni terapeutiche limitate o inesistenti. L’obiettivo delle autorità regolatorie è incentivare lo sviluppo di terapie innovative in ambiti dove la ricerca è complessa e gli investimenti particolarmente rischiosi. Tra i principali benefici della designazione rientrano: supporto regolatorio dedicato; agevolazioni nello sviluppo clinico; esclusività di mercato dopo l’eventuale autorizzazione; incentivi economici e fiscali. Per un’azienda biotech, questo riconoscimento rappresenta una validazione ufficiale del potenziale terapeutico del farmaco.   Neuroblastoma: una delle principali sfide dell’oncologia pediatrica Il Neuroblastoma è uno dei tumori solidi extracranici più frequenti in età pediatrica ed è spesso associato a una prognosi sfavorevole nelle forme ad alto rischio, soprattutto quando è coinvolto il gene tumorale MYCN. Proprio su questo bersaglio terapeutico agisce in modo altamente mirato il farmaco BGA002, attraverso la biotecnologia anti-gene basata su PNA (Peptide Nucleic Acid), progettata per silenziare selettivamente MYCN alla fonte, bloccando la trascrizione genetica. L’ottenimento della Designazione Orphan Drug per il Neuroblastoma conferma l’interesse delle istituzioni regolatorie verso un approccio terapeutico completamente nuovo, capace di agire direttamente sul meccanismo molecolare che guida l’aggressività di questa malattia.   Rabdomiosarcoma: un altro tumore raro e aggressivo dell’infanzia Il Rabdomiosarcoma è un tumore maligno dei tessuti molli che colpisce prevalentemente bambini e adolescenti. Anche in questo caso, le opzioni terapeutiche disponibili presentano importanti limiti, soprattutto nelle forme metastatiche o recidivanti. La concessione della seconda Designazione Orphan Drug per BGA002 in questa indicazione rafforza ulteriormente il ruolo del farmaco anti-tumorale come potenziale nuova opzione terapeutica in oncologia pediatrica ad alta complessità.   Un riconoscimento strategico per lo sviluppo di BGA002 Le due Designazioni Orphan Drug ottenute rappresentano un asset strategico fondamentale per Biogenera, perché: confermano la solidità scientifica del progetto; rafforzano il profilo regolatorio in vista dell’ingresso in clinica; aumentano l’attrattività del farmaco per partner industriali e investitori; accelerano il percorso della sperimentazione clinica nei pazienti, e in prospettiva, verso l’accesso al mercato. Come emerso anche negli aggiornamenti societari, Biogenera sta inoltre lavorando per estendere ulteriormente le designazioni di BGA002 ad altre indicazioni rare, sia in ambito pediatrico che, in prospettiva, in oncologia dell’adulto.   Uno sguardo al futuro Con l’avvio della Fase I clinica previsto per il 2026, le Designazioni Orphan Drug per Neuroblastoma e Rabdomiosarcoma rappresentano un punto di partenza fondamentale per trasformare anni di ricerca in nuove possibilità concrete di cura per bambini con tumori aggressivi. Il percorso è ancora lungo, ma ogni riconoscimento regolatorio avvicina BGA002 al suo obiettivo più importante: arrivare ai pazienti che oggi hanno bisogno urgente di nuove opzioni terapeutiche.  

BGA002: dalla scala industriale alla clinica, il nuovo capitolo di Biogenera

Il completamento della produzione in GMP dell’API ed il via al fill & finish aprono la strada alla sperimentazione clinica. Nel corso del 2025 Biogenera ha raggiunto un traguardo strategico nello sviluppo di BGA002, il nuovo farmaco anti-tumorsale generato attraverso la piattaforma proprietaria MyGenera. La produzione GMP per l’uso umano del relativo principio attivo (API) segna per la Società la prima realizzazione su larga scala di un oligonucleotide PNA anti-gene pienamente conforme agli standard internazionali di qualità e sicurezza per la fabbricazione farmaceutica. Perché è importante La conformità della produzione di BGA002 agli standard GMP garantisce i livelli di qualità, purezza e tracciabilità necessari per l’avanzamento verso la sperimentazione clinica. Il completamento di questa fase produttiva indica che BGA002 è tecnicamente idoneo alla somministrazione nell’ambito di studi clinici su pazienti pediatrici. Qual è il prossimo step Il processo di fill & finish — ossia l’infialamento sterile del farmaco — è programmato entro la fine del 2025. In questa fase verranno prodotte i primi flaconi di BGA002 in condizioni GMP, che costituiranno il materiale clinico necessario per avviare la sperimentazione. L’inizio dello studio di Fase I del farmaco anti-tumorale BGA002 è previsto per i primi mesi del 2026, e coinvolgerà pazienti pediatrici affetti da tumori aggressivi caratterizzati da alterazioni del gene tumorale MYCN, che non rispondono alle terapie convenzionali. Questo passaggio rappresenta l’ingresso ufficiale di BGA002 nel percorso clinico.   Implicazioni per il futuro Il raggiungimento di questa fase permette a Biogenera di operare su due direttrici strategiche: da un lato, l’imminente ingresso in clinica di BGA002; dall’altro, l’ampliamento della pipeline e il potenziamento delle capacità produttive interne basate sulla biotecnologia farmacetica dei PNA. La produzione in condizioni GMP diventa così un asset centrale, in grado di sostenere sia lo sviluppo dei programmi proprietari sia eventuali modelli di collaborazione con partner esterni.   Perché conta per i pazienti e per gli investitori Per i pazienti — in particolare i bambini affetti da tumori aggressivi — costituisce un passo concreto verso nuove opzioni terapeutiche, in un ambito dove le alternative disponibili sono ancora estremamente limitate. Per gli investitori, questo traguardo rappresenta una significativa riduzione del rischio tecnico-industriale e un potenziale acceleratore per le fasi successive di  sviluppo.

Biogenera: aggiornamento sui progressi verso la fase clinica di BGA002 e lo sviluppo della pipeline

Nel corso del 2025, Biogenera S.p.A. ha continuato a compiere passi decisivi nello sviluppo del proprio farmaco più avanzato, BGA002, e nell’espansione della propria pipeline basata su tecnologia PNA (Peptide Nucleic Acid), rafforzando al tempo stesso collaborazioni scientifiche e industriali a livello internazionale.   BGA002: dalla ricerca alla clinica È stato completato con successo il processo di produzione GMP (Good Manufacturing Practice) del principio attivo (API) di BGA002 — un traguardo storico che segna la prima produzione su larga scala di un PNA conforme agli standard GMP. Questo risultato rappresenta un passaggio fondamentale per l’avvio della fase clinica del farmaco, sviluppato per il trattamento di tumori pediatrici aggressivi associati al gene MYCN. Il prossimo step sarà il fill & finish, ovvero l’infialamento in condizioni sterili, previsto entro la fine del 2025. Parallelamente, il team regolatorio di Biogenera sta completando le procedure necessarie per l’avvio dello studio clinico di Fase I, previsto per l’inizio del 2026, che coinvolgerà una popolazione di pazienti pediatrici. Espansione delle designazioni Orphan Drug BGA002 ha già ottenuto la designazione di farmaco orfano (Orphan Drug Designation) da parte di EMA e FDA per il Neuroblastoma e il Rhabdomyosarcoma. Sono inoltre in corso attività per estendere la designazione ad altre indicazioni oncologiche, con l’obiettivo di ampliare l’impatto terapeutico del farmaco e consolidare la leadership dell’azienda nell’ambito delle malattie rare pediatriche e non solo. Collaborazioni scientifiche e sviluppo internazionale Proseguono le collaborazioni di Biogenera con istituzioni di ricerca di eccellenza a livello globale. Tra queste, la University of Chicago, dove sono in corso studi preclinici congiunti per valutare l’efficacia e i meccanismi d’azione di BGA002. Le attività di ricerca si estendono inoltre a nuove aree terapeutiche in oncologia dell’adulto, tra cui il carcinoma polmonare a piccole cellule (SCLC), per il quale sono previsti ulteriori sviluppi preclinici. Pipeline e nuove aree di innovazione Oltre a BGA002, Biogenera sta portando avanti una pipeline diversificata di candidati farmaci, tra cui BGA003 nell’ambito oncologico e un ulteriore programma di ricerca in dermatologia. Parallelamente, è in fase di sviluppo la nuova “Longevity Initiative”, che punta ad applicare la tecnologia PNA anche alla medicina della longevità e dell’invecchiamento, con potenziali applicazioni terapeutiche e diagnostiche. Prospettive industriali e finanziarie Sul fronte corporate, Biogenera continua a tenere attivi i dialoghi con potenziali partner internazionali interessati ad uno sviluppo commerciale del BGA002 volti a alla valorizzazione della tecnologia PNA. È inoltre in preparazione una nuova fase di raccolta fondi, destinata a sostenere lo sviluppo clinico e ad internalizzare la produzione di PNA in GMP da usarsi durante gli sviluppi clinici — una competenza strategica che rappresenta oggi uno degli asset più rilevanti dell’azienda e che potrà contribuire in futuro alla generazione di nuove linee di ricavo. Uno sguardo al futuro Biogenera prosegue con determinazione nella propria missione: portare nuove opzioni terapeutiche ai bambini e agli adulti affetti da tumori aggressivi, dove oggi le alternative sono limitate. Ogni progresso avvicina l’azienda al suo obiettivo: trasformare la ricerca scientifica in soluzioni concrete per i pazienti. Nei prossimi mesi, Biogenera approfondirà ciascuna di queste tematiche con articoli dedicati, per raccontare nel dettaglio il percorso scientifico, industriale e umano che guida la nostra visione.

Biogenera partecipa a BIO-Europe 2025: l’evento europeo di riferimento per il biotech

Vienna, 3–5 novembre 2025 Biogenera sarà tra i protagonisti di BIO-Europe 2025, il principale evento europeo dedicato al business development e al networking nel settore biotech e farmaceutico, che si terrà a Vienna dal 3 al 5 novembre 2025. A rappresentare la società saranno Massimiliano Cesarini, CEO & Chairman, e Federico Ragni, Head of Business Development, che parteciperanno a incontri e tavole di confronto con aziende, investitori e istituzioni internazionali del mondo life sciences. L’evento, organizzato da Informa Connect, è riconosciuto come uno dei principali appuntamenti globali per favorire collaborazioni scientifiche e industriali, accordi di licensing e partnership strategiche tra imprese biotech e farmaceutiche. Durante la tre giorni viennese, Biogenera presenterà i più recenti avanzamenti su BGA002, il suo candidato farmaco anti-gene di prima classe, sviluppato per il trattamento dei tumori aggressivi pediatrici e dell’adulto che presentano una sovraespressione del gene MYCN. Parallelamente, la società intende rafforzare il proprio network internazionale e aprire nuove prospettive di partnership scientifiche e finanziarie per sostenere la crescita del proprio portafoglio di farmaci anti-gene di nuova generazione. La partecipazione a BIO-Europe 2025 segna un ulteriore passo nel percorso di internazionalizzazione di Biogenera, confermandone il ruolo di innovatore nel panorama biotech europeo e mondiale.

Biogenera alla BIO International Convention 2025 di Boston

Biogenera ha partecipato alla BIO International Convention 2025, uno degli eventi globali più rilevanti nel panorama farmaceutico e delle biotecnologie, che si è tenuto a Boston dal 16 al 19 giugno. L’evento ha riunito migliaia di società biotech, pharma, investitori e istituzioni da tutto il mondo, offrendo un ambiente unico per lo sviluppo di relazioni strategiche e il confronto sulle sfide e le opportunità del settore.   La voce di Biogenera sulla scena internazionale La partecipazione di Biogenera ha visto protagonisti Massimiliano Cesarini (CEO) e Federico Ragni (Head of Business Development), impegnati in meeting one-to-one, panel tematici e attività di networking nell’area partneringOne®. L’appuntamento ha rappresentato l’occasione per presentare: I progressi nella preparazione dello studio clinico di fase I del farmaco antitumorale BGA002, Le potenzialità della piattaforma proprietaria MyGenera™, Il modello di sviluppo di terapie anti-gene basate su PNA, pensate per agire direttamente sul DNA del gene causa-malattia.   Costruire relazioni per accelerare l’innovazione BIO International, tenutosi quest’anno a Boston,  ha confermato l’importanza del confronto internazionale per le società in fase clinica come Biogenera. Grazie a un’agenda di incontri strategici e a una crescente visibilità, l’evento ha permesso di rafforzare contatti con società biotech, fondi specializzati, e realtà attive nello sviluppo congiunto.   Prossimi passi La partecipazione alla BIO International Convention si inserisce in un più ampio percorso di crescita e apertura al dialogo internazionale, che vedrà Biogenera coinvolta nei prossimi mesi in altri eventi di rilievo, in parallelo alla finalizzazione  attività regolatorie e produttive legate alla fase I clinica.

Biogenera annuncia la collaborazione con Diatheva riguardo l’attività di Fill & Finish (infialamento) del farmaco antitumorale BGA002

Biogenera è lieta di annunciare un nuovo e strategico accordo di collaborazione con Diatheva, Società biotecnologica italiana con sede a Fano (PU), specializzata nella produzione di principi attivi biologici e nello sviluppo di processi in GMP (Good Manufacturing Practice). L’accordo riguarda l’inizio dell’attività di Fill & Finish (infialamento) del nostro farmaco antitumorale BGA002, primo candidato anti-gene sviluppato per il trattamento di tumori aggressivi legati al gene MYCN. Diatheva, in qualità di Contract Development and Manufacturing Organization (CDMO), vanta una lunga esperienza nello sviluppo e nella produzione di prodotti biotecnologici per uso clinico e commerciale. Le sue capacità GMP, unite a una forte specializzazione nel settore delle terapie avanzate, rappresentano una garanzia di qualità, sicurezza ed efficienza nella fase cruciale che precede l’avvio della sperimentazione clinica. Grazie a questa collaborazione, Biogenera compie un ulteriore passo avanti verso l’inizio dello studio clinico di fase I su pazienti pediatrici affetti da tumori con alterazione di MYCN. L’attività di Fill & Finish rappresenta infatti una delle tappe finali del processo di produzione del farmaco, essenziale per assicurare stabilità, sterilità e tracciabilità dei lotti destinati alla somministrazione clinica. “Siamo orgogliosi di collaborare con un partner italiano di eccellenza come Diatheva. Questo accordo ci consente di consolidare ulteriormente la nostra filiera produttiva e ci avvicina alla prima somministrazione clinica del nostro farmaco,” ha commentato Massimiliano Cesarini, CEO di Biogenera.

Massimiliano Cesarini è il nuovo CEO di Biogenera SpA

Biogenera è lieta di annunciare la nomina di Massimiliano Cesarini come Amministratore Delegato e Presidente del Consiglio di Amministrazione della società. Manager con una lunga esperienza nel settore farmaceutico e biotecnologico, Cesarini ha ricoperto ruoli chiave in contesti internazionali, guidando operazioni complesse, team multidisciplinari e progetti strategici ad alto impatto. La sua competenza unisce una solida formazione in Life Sciences a un approccio manageriale orientato all’innovazione, alla sostenibilità e alla creazione di valore. Un momento strategico per Biogenera L’ingresso di Massimiliano Cesarini alla guida di Biogenera avviene in una fase cruciale per l’azienda, che si prepara ad avviare il primo trial clinico di fase I del farmaco BGA002, un oligonucleotide anti-gene sviluppato per colpire selettivamente il gene MYCN, coinvolto in tumori pediatrici e adulti ad alta aggressività. Con la sua leadership, Biogenera punta a: Consolidare il proprio posizionamento nel panorama europeo delle biotech innovative Rafforzare la rete internazionale di partnership scientifiche e industriali Sostenere lo sviluppo della piattaforma MyGenera™ e l’espansione della pipeline terapeutica   “Sono entusiasta di entrare in un’azienda che rappresenta un’eccellenza italiana nella ricerca biotecnologica. Credo fortemente nel potenziale scientifico di Biogenera e nella sua capacità di portare soluzioni concrete dove oggi la medicina ha ancora bisogno di fare passi avanti.” – Massimiliano Cesarini, CEO di Biogenera   Una guida per il futuro La nomina di Cesarini rappresenta un passo importante nel percorso di crescita di Biogenera e conferma la volontà dell’azienda di affermarsi come punto di riferimento nel campo delle terapie di precisione basate su oligonucleotidi anti-gene.