Biogenera: aggiornamento sui progressi verso la fase clinica di BGA002 e lo sviluppo della pipeline

Nel corso del 2025, Biogenera S.p.A. ha continuato a compiere passi decisivi nello sviluppo del proprio farmaco più avanzato, BGA002, e nell’espansione della propria pipeline basata su tecnologia PNA (Peptide Nucleic Acid), rafforzando al tempo stesso collaborazioni scientifiche e industriali a livello internazionale.

BGA002: dalla ricerca alla clinica

È stato completato con successo il processo di produzione GMP (Good Manufacturing Practice) del principio attivo (API) di BGA002 — un traguardo storico che segna la prima produzione su larga scala di un PNA conforme agli standard GMP.
Questo risultato rappresenta un passaggio fondamentale per l’avvio della fase clinica del farmaco, sviluppato per il trattamento di tumori pediatrici aggressivi associati al gene MYCN.

Il prossimo step sarà il fill & finish, ovvero l’infialamento in condizioni sterili, previsto entro la fine del 2025.
Parallelamente, il team regolatorio di Biogenera sta completando le procedure necessarie per l’avvio dello studio clinico di Fase I, previsto per l’inizio del 2026, che coinvolgerà una popolazione di pazienti pediatrici.

Espansione delle designazioni Orphan Drug

BGA002 ha già ottenuto la designazione di farmaco orfano (Orphan Drug Designation) da parte di EMA e FDA per il Neuroblastoma e il Rhabdomyosarcoma.
Sono inoltre in corso attività per estendere la designazione ad altre indicazioni oncologiche, con l’obiettivo di ampliare l’impatto terapeutico del farmaco e consolidare la leadership dell’azienda nell’ambito delle malattie rare pediatriche e non solo.

Collaborazioni scientifiche e sviluppo internazionale

Proseguono le collaborazioni di Biogenera con istituzioni di ricerca di eccellenza a livello globale. Tra queste, la University of Chicago, dove sono in corso studi preclinici congiunti per valutare l’efficacia e i meccanismi d’azione di BGA002.
Le attività di ricerca si estendono inoltre a nuove aree terapeutiche in oncologia dell’adulto, tra cui il carcinoma polmonare a piccole cellule (SCLC), per il quale sono previsti ulteriori sviluppi preclinici.

Pipeline e nuove aree di innovazione

Oltre a BGA002, Biogenera sta portando avanti una pipeline diversificata di candidati farmaci, tra cui BGA003 nell’ambito oncologico e un ulteriore programma di ricerca in dermatologia.
Parallelamente, è in fase di sviluppo la nuova “Longevity Initiative”, che punta ad applicare la tecnologia PNA anche alla medicina della longevità e dell’invecchiamento, con potenziali applicazioni terapeutiche e diagnostiche.

Prospettive industriali e finanziarie

Sul fronte corporate, Biogenera continua a tenere attivi i dialoghi con potenziali partner internazionali interessati ad uno sviluppo commerciale del BGA002 volti a alla valorizzazione della tecnologia PNA.
È inoltre in preparazione una nuova fase di raccolta fondi, destinata a sostenere lo sviluppo clinico e ad internalizzare la produzione di PNA in GMP da usarsi durante gli sviluppi clinici — una competenza strategica che rappresenta oggi uno degli asset più rilevanti dell’azienda e che potrà contribuire in futuro alla generazione di nuove linee di ricavo.