La piattaforma MyGenera™, grazie al suo processo bioinformatico basato su una proprietà intellettuale della società, permette la rapida identificazione di nuovi AG-PNA con il suo unico meccanismo d’azione ed è applicabile a tutte le aree terapeutiche in cui è possibile intervenire silenziando i singoli geni responsabili della malattia.
L’innovazione di
Le terapie gene-specifiche e il loro meccanismo
La piattaforma MyGenera™ consente l’identificazione rapida di nuovi candidati farmaci oligonucleotidi anti-gene (Ag-PNA) (indicati in rosso) che bloccano in modo specifico l’attività del gene patologico direttamente alla sua origine.
La nuova classe di farmaci Ag-PNA è caratterizzata da una breve sequenza di DNA chimicamente modificato che agisce alla fonte su un unico gene bersaglio patologico, direttamente inibendo il processo di trascrizione.
Questo approccio differisce dal tradizionale approccio degli oligonucleotidi “antisenso”, poiché inibisce la trascrizione del DNA in RNA (approccio anti-gene) invece di inibire la traduzione dell’RNA in proteina (approccio antisenso).
Applicazioni
L’unicità del meccanismo d’azione della piattaforma MyGeneraTM è applicabile a tutte le aree terapeutiche sulle quali è possibile agire silenziando i singoli geni responsabili della malattia.
01
Oligonucleotide
anti-gene specifico
(Oligo AG-PNA)
Gene bersaglio (due copie per cellula)
L’oligonucleotide gene-specifico agisce legandosi in modo selettivo e potente ad un filamento della sequenza di DNA complementare contenuta nel gene bersaglio. Il legame avviene ad un filamento della struttura aperta del DNA del gene bersaglio attivo, bloccandone così la trascrizione.
02
Azione Farmacologica
AG-PNA inibisce in modo specifico la trascrizione del gene bersaglio bloccando la produzione di migliaia di copie di mRNA
03
Azione Farmacologica
Di conseguenza, l’inibizione della trascrizione porta anche ad un’inibizione della produzione di migliaia di copie di proteine (inibizione della traduzone).
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