La piattaforma MyGenera™, con il suo unico meccanismo d’azione, è applicabile a tutte le aree terapeutiche in cui è possibile intervenire silenziando i singoli geni responsabili della malattia.
The innovation of
Development of gene-specific oligonucleotide drugs
Tempi di identificazione del farmaco ridotti rispetto ai metodi convenzionali
Improved drug efficacy
Reduced or absent therapy toxicity
Gene-specific therapies and their mechanism of action
La nuova classe di farmaci oligonucleotidi gene-specifici (Ag- PNA) è caratterizzata da una breve sequenza di DNA chimicamente modificato che agisce su un unico gene bersaglio patologico.
01
The gene-specific molecule
Target gene (two copies per cell)
The gene-specific molecule is an oligonucleotide that inhibits the activity of a target gene (by blocking mRNA transcription).
02
The mechanism
mRNA (thousands of copies)
The gene-specific oligonucleotide acts by selectively and strongly binding to a strand of the complementary DNA sequence contained in the target gene. The binding occurs on a strand of the open structure of the active target gene’s DNA, thereby blocking its transcription.
03
Applications
Protein (thousands of copies)
L’unicità del meccanismo d’azione della piattaforma MyGeneraTM è applicabile a tutte le aree terapeutiche sulle quali è possibile agire silenziando i singoli geni responsabili della malattia.
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