Research and Innovation

Research Overview
Biogenera è all’avanguardia nella ricerca biofarmaceutica e si dedica allo sviluppo di terapie innovative, efficaci e sicure. Ci concentriamo su malattie gravi e ad oggi incurabili, con l’obiettivo di portare cure dove ancora non esistono.
Innovative Biotechnologies
The proprietary MyGenera™ platform is at the core of Biogenera’s innovation. This revolutionary biotechnology enables the rapid and precise identification of new “anti-gene” drug candidates, specifically targeting a single gene identified as the cause of a particular disease, offering a pioneering approach to treatment. Unlike traditional “antisense” approaches that aim to inhibit RNA translation, MyGenera™ acts directly at the source—the gene—by blocking the transcription of DNA into RNA, known as the anti-gene approach.
Alla base del processo c’è un approccio bioinformatico proprietario, che permette l’identificazione rapida di un numero ristretto degli oligonucleotidi anti-gene a base di PNA (Ag-PNA) in grado di bloccare in modo specifico il gene bersaglio, che rispondono ai criteri di selezione prestabiliti. La piattaforma permette una valutazione veloce e accurata, garantendo che solo i composti con il massimo potenziale terapeutico e la massima specificità e sicurezza, procedano attraverso il processo di sviluppo. Il raffinamento successivo prevede ulteriori valutazioni di farmacodinamica molecolare e cellulare, seguendo criteri sempre più stringenti per arrivare a selezionare l’ AG-PNA ottimale (il candidato farmaco).
The Advantages of the MyGenera™ Platform
Questo approccio non solo aumenta l’efficacia del trattamento ma offre anche un profilo di sicurezza migliorato, essenziale per il trattamento di malattie gravi. L’uso della piattaforma MyGenera™ ha già portato alla scoperta di candidati farmaci promettenti, come BGA002, che ha completato con successo gli studi preclinici, si è dimostrato efficace e sicuro in modelli preclinici contro tumori aggressivi pediatrici e dell’adulto che esprimono il gene MYCN noto per l’implicazione in diverse caratteristiche tumorali quali metastasi resistenza ai farmaci, immunosoppressione, neoangiogenesi. BGA002 ha ottenuto la designazione di farmaco orfano da EMA ed FDA per la cura del Neuroblastoma, Sarcomi delle Parti Molli e Tumore del polmone a piccole cellule.
01
Precision

Specifically targets the causal gene of the disease, maximizing therapeutic efficacy while avoiding off-target toxic effects.
02
Efficiency

By acting at the source (gene inhibition), it allows for a reduced drug dosage and lower frequency of administration compared to traditional therapies, improving patient compliance.
03
Versatility

Suitable for any disease in which the selective silencing of a target gene can have a therapeutic effect.
We work in the oncology field with main focus on
Pediatric tumors
BIOGENERA SpA’s research has led to the identification and development of the first specific drug, the anti-tumor anti-MYCN BGA002, for the treatment of tumors in children with alterations of the MYCN tumor gene (which confers a negative prognosis). The start of PHASE 1 clinical trials is expected in a few months, in particular in Neuroblastoma (currently the deadliest children’s cancer). Demonstrating the high level of innovation, the drug already has obtained Orphan Drug recognition from the European Medicines Agency (EMA) and the US FDA for the treatment of Neuroblastoma and Soft Tissue Sarcomas (which include Rhabdomisarcoma and Synovial Sarcoma)

The second application
Adult tumors
Successivamente il nuovo farmaco anti-tumorale anti-MYCN BGA002, sara’ utilizzato per la cura dei tumori degli adulti con alterazioni del gene tumorale MYCN (che conferisce una prognosi negativa). In particolare nel Tumore del polmone a piccole cellule (Microcitoma) (tumore del polmone piu’ mortale), per il quale il farmaco ha già ottenuto il riconoscimento di Farmaco Orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) degli USA.

A concrete answer for
All pathologies
The innovation offered by MyGeneraTM is applicable to any disease, acting at the level of mutations or gene-specific alterations. BIOGENERA’s research is currently focused on the most aggressive tumors, currently without treatment, and on pathologies that are fatal or very disabling for the quality of life, and have a high impact on the patients’ families and on healthcare services.
