Pipeline
Le pipeline actuel de BIOGENERA SpA reflète l'engagement fort de l'entreprise dans la recherche dans des domaines hautement spécialisés où les besoins médicaux sont importants : le cancer et les maladies métaboliques et dermatologiques. BIOGENERA SpA développe actuellement plusieurs molécules spécifiques à des gènes capables de révolutionner les soins et la vie des patients.
Oncologie
| Médicament | Cible du gène | Pathologie | Recherche | Etudes précliniques | Phase I | Phase II | Phase III |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BGA002 | MYCN | Tumeurs MYCN positives | |||||
| BGA003 | MYC | Tumeurs MYC positives | |||||
| BGA005 | Survivre | Tumeurs positives à la survie | |||||
| BGA006 | ALK | Tumeurs ALK positives | |||||
| BGA007 | PLK4 | Tumeurs PLK4 positives | |||||
| BGA008 | BCL2 | Tumeurs BCL2 positives |
Dermatologie et maladies métaboliques
| Médicament | Cible du gène | Pathologie | Recherche | Etudes précliniques | Phase I | Phase II | Phase III |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| BGA011 | Peau | Cible thérapeutique confidentielle | |||||
| BGA012 | Trouble métabolique | Cible thérapeutique confidentielle |
Les tumeurs MYCN:
Les tumeurs MYCN positives, caractérisées par un pronostic défavorable, représentent 25% de la totalité des tumeurs, mais atteignent 50% des cancers pédiatriques.
Incidence du MYCN sur toutes les tumeurs
Impact du MYCN sur les tumeurs pédiatriques
La première utilisation du BGA002
Le neuroblastome:
BIOGENERA SpA a terminé les études précliniques de BGA002, le premier et unique médicament au niveau international avec une action directe et spécifique pour bloquer le gène tumoral MYCN, pour le traitement des tumeurs MYCN positives. Cela inclut le neuroblastome, la tumeur pédiatrique maligne qui est la première cause de décès par cancer chez les enfants de moins de 15 ans (15% du total des décès).
L'objectif actuel est de réaliser des études de phase I, mais une première étape importante a déjà été atteinte : le médicament BGA002 a obtenu la désignation de médicament orphelin pour le neuroblastome de la part de l'Agence européenne des médicaments (EMA) et de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, ainsi que pour le groupe des sarcomes des tissus mous (par l'EMA), ce qui permettra d'accélérer le processus de développement et donc de fournir aux patients une alternative thérapeutique concrète.
De plus, le médicament BGA002 a obtenu le statut de "Rare Pediatric Designation" de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le neuroblastome. BGA002 est également développé pour d'autres cancers pédiatriques graves associés à la protéine MYCN. En outre, le médicament BGA002 est développé pour des cancers graves chez les adultes avec une expression positive de MYCN, pour lesquels il a déjà obtenu la désignation de médicament orphelin de la part de le FDA pour le traitement du cancer du poumon à petites cellules (microcytome), le cancer du poumon le plus mortel et le plus associé au tabagisme.
BIOGENERA SpA a terminé les études précliniques de BGA002, le premier et unique médicament au niveau international avec une action directe et spécifique pour bloquer le gène tumoral MYCN, pour le traitement des tumeurs MYCN positives. Cela inclut le neuroblastome, la tumeur pédiatrique maligne qui est la première cause de décès par cancer chez les enfants de moins de 15 ans (15% du total des décès).
L'objectif actuel est de réaliser des études de phase I, mais une première étape importante a déjà été atteinte : le médicament BGA002 a obtenu la désignation de médicament orphelin pour le neuroblastome de la part de l'Agence européenne des médicaments (EMA) et de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, ainsi que pour le groupe des sarcomes des tissus mous (par l'EMA), ce qui permettra d'accélérer le processus de développement et donc de fournir aux patients une alternative thérapeutique concrète.
De plus, le médicament BGA002 a obtenu le statut de "Rare Pediatric Designation" de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le neuroblastome. BGA002 est également développé pour d'autres cancers pédiatriques graves associés à la protéine MYCN. En outre, le médicament BGA002 est développé pour des cancers graves chez les adultes avec une expression positive de MYCN, pour lesquels il a déjà obtenu la désignation de médicament orphelin de la part de le FDA pour le traitement du cancer du poumon à petites cellules (microcytome), le cancer du poumon le plus mortel et le plus associé au tabagisme.
