La piattaforma MyGenera™, con il suo unico meccanismo d’azione, è applicabile a tutte le aree terapeutiche in cui è possibile intervenire silenziando i singoli geni responsabili della malattia.
L’innovazione di
Sviluppo di farmaci oligonucleotidi gene-specifici
Tempi di identificazione del farmaco ridotti rispetto ai metodi convenzionali
Migliore efficacia del farmaco
Ridotta o assente tossicità della terapia
Le terapie gene-specifiche e il loro meccanismo
La nuova classe di farmaci oligonucleotidi gene-specifici (Ag- PNA) è caratterizzata da una breve sequenza di DNA chimicamente modificato che agisce su un unico gene bersaglio patologico.
01
La molecola gene-specifica
Gene bersaglio (due copie per cellula)
La molecola gene-specifica è un oligonucleotide che inibisce l’attività di un gene bersaglio (inibizione della trascrizione dell’mRNA)
02
Il meccanismo
mRNA (migliaia di copie)
L’oligonucleotide gene-specifico agisce legandosi in modo selettivo e potente ad un filamento della sequenza di DNA complementare contenuta nel gene bersaglio. Il legame avviene ad un filamento della struttura aperta del DNA del gene bersaglio attivo, bloccandone così la trascrizione.
03
Applicazioni
Proteina (migliaia di copie)
L’unicità del meccanismo d’azione della piattaforma MyGeneraTM è applicabile a tutte le aree terapeutiche sulle quali è possibile agire silenziando i singoli geni responsabili della malattia.
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