Les thérapies spécifiques aux gènes et leurs mécanismes
La nouvelle catégorie de médicaments oligonucléotidiques spécifiques d'un gène est caractérisée par une courte séquence chimique d'ADN modifié qui agit sur un seul gène cible pathologique.
La molécule spécifique du gène
La molécule spécifique du gène est un oligonucléotide qui inhibe l'activité d'un gène cible (inhibition de la transcription de l'ARNm).
Gene bersaglio
(due copie per cellula)
Mécanisme
L'oligonucléotide spécifique du gène agit en se liant de manière sélective et puissante à un brin de la séquence d'ADN complémentaire contenue dans le gène cible. La liaison se produit sur un brin de la structure ouverte de l'ADN du gène cible actif, bloquant ainsi sa transcription. Il legame avviene ad un filamento della struttura aperta del DNA del gene bersaglio attivo, bloccandone così la trascrizione.
mRNA
(migliaia di copie)
Applications
La biotechnologie MyGeneraTM est applicable à toutes les maladies sur lesquelles il est possible d'agir en réduisant l'expression de(s) gène(s) pathologique(s) responsable(s) de la maladie.
Proteina
(migliaia di copie)
Comment marche 
L’innovation de
