La nouvelle ère des thérapies ADN personnalisées
Dans le cas de BIOGENERA SpA, l’ADN, l’élément distinctif qui rend chaque personne unique, est la véritable cible de la thérapie génique spécifique
Alors que les approches pharmaceutiques traditionnelles agissent sur des cibles thérapeutiques en aval (protéine ou ARNm), la plateforme biotechnologique exclusive MyGeneraTM permet d’identifier de nouveaux candidats médicamenteux capables d’agir directement à l’origine (ADN), c’est-à-dire au niveau des gènes, de manière extrêmement spécifique.
Les médicaments candidats identifiés par MyGeneraTM sont constitués d’oligonucléotides d’ADN capables de bloquer de manière puissante et hautement sélective l’activité des gènes mutés et pathologiques.
Cette nouvelle approche pharmacologique unique permet d’agir directement sur les causes et non sur les symptômes (comme c’est le cas avec les médicaments traditionnels) de la maladie, ouvrant ainsi la voie au traitement de l’apparition de maladies graves telles que le cancer, les maladies cardiovasculaires, métaboliques, dermatologiques, neurodégénératives et infectieuses.
Nous travaillons dans le domaine de l'oncologie
avec un accent principal sur
Les tumeurs pédiatriques
La recherche de BIOGENERA SpA a conduit à l’identification et au développement du premier médicament spécifique, l’anticancéreux anti-MYCN BGA002, pour le traitement des cancers chez les enfants présentant des altérations du gène tumoral MYCN (qui confèrent un pronostic négatif). Les essais cliniques de phase 1 devraient débuter dans quelques mois, notamment pour le neuroblastome (actuellement le cancer le plus mortel chez l’enfant). Démontrant le haut niveau d’innovation, le médicament a déjà
obtenu le statut de médicament orphelin de la part de l’Agence européenne des médicaments (EMA) et de la FDA américaine pour le traitement du neuroblastome et des sarcomes des tissus mous (y compris le rhabdomysarcome et le sarcome sinovial).
Saviez vous que...
La deuxième application
Tumeurs chez l'adulte
Par la suite, le nouveau médicament anticancéreux anti‑MYCN BGA002 sera utilisé pour traiter les tumeurs chez les adultes présentant des altérations du gène tumoral MYCN (qui sont associées à un pronostic négatif) En particulier, il sera utilisé pour le traitement du cancer du poumon à petites cellules (CBPC), qui est le cancer du poumon le plus mortel. Pour lequel le médicament a déjà obtenu la reconnaissance de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.
Une réponse concrète pour
toutes les pathologies
L’innovation proposée par MyGeneraTM est applicable à toute maladie, agissant au niveau des mutations ou des altérations spécifiques des gènes Les recherches de BIOGENERA se concentrent actuellement sur les cancers les plus agressifs, actuellement non traités, et sur les maladies mortelles ou très invalidantes pour la qualité de vie, avec un impact élevé sur les familles des patients et les services de santé.
