La nuova era delle terapie personalizzate a DNA
Per BIOGENERA SpA il DNA, l’elemento distintivo che rende unica ogni persona, è il vero target della terapia gene-specifica.
Mentre gli approcci farmacologici tradizionali agiscono su bersagli terapeutici a valle (proteina o mRNA), la piattaforma biotecnologica proprietaria MyGeneraTM consente di individuare nuovi candidati farmaci in grado di agire direttamente all’origine (DNA), ovvero a livello dei geni, ed in modo altamente specifico.
I candidati farmaci identificati tramite MyGeneraTM sono costituiti da oligonucleotidi di DNA in grado di bloccare in modo potente ed altamente selettivo l’attività dei geni mutati e patologici.
Questo nuovo ed unico approccio farmacologico permette di agire direttamente sulle cause e non sui sintomi (come avviene per i farmaci tradizionali) della malattia, aprendo le porte alla cura dell’insorgenza di gravi patologie come tumori, malattie cardiovascolari, metaboliche, dermatologiche, neurodegenerative e infettive.
Lavoriamo in ambito oncologico
con focus principale su
Tumori pediatrici
La ricerca di BIOGENERA SpA ha condotto all’identificazione e allo sviluppo del primo farmaco specifico, l’anti-tumorale anti-MYCN BGA002, per la cura dei tumori dei bambini con alterazioni del gene tumorale MYCN (che conferisce una prognosi negativa). Tra pochi mesi è previsto l’inizio degli studi clinici di FASE 1, in particolare nel Neuroblastoma (tumore dei bambini attualmente più mortale). A dimostrazione dell’alto livello di innovazione, il farmaco ha già
ottenuto il riconoscimento di Farmaco Orfano dall’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) e dell’FDA degli USA per la cura del Neuroblastoma dei Sarcomi dei Tessuti Molli (che includono il Rabdomisarcoma ed il Sarcoma Sinoviale)
lo sapevi che...
La seconda applicazione
I tumori dell’adulto
Successivamente il nuovo farmaco anti-tumorale anti-MYCN BGA002, sara’ utilizzato per la cura dei tumori degli adulti con alterazioni del gene tumorale MYCN (che conferisce una prognosi negativa). In particolare nel Tumore a Piccole Cellule del Polmone (Microcitoma) (tumore del polmone piu’ mortale), per il quale il farmaco ha già ottenuto il riconoscimento di Farmaco Orfano dalla Food and Drug Administration (FDA) degli USA.
Una risposta concreta per
Tutte le patologie
L’innovazione offerta da MyGeneraTM è applicabile a qualsiasi malattia, agendo a livello delle mutazioni o alterazioni gene-specifiche. Le ricerche di BIOGENERA si concentrano attualmente sui tumori più aggressivi, oggi privi di trattamento, e su patologie mortali o molto invalidanti per la qualità di vita, e ad elevato impatto per le famiglie dei pazienti e per i servizi sanitari.
