Le terapie gene-specifiche e il loro meccanismo
La nuova categoria di farmaci oligonucleotidi gene-specifici è caratterizzata da una breve sequenza chimica di DNA modificato che agisce su un unico gene bersaglio patologico.
La molecola gene-specifica
La molecola gene-specifica è un oligonucleotide che inibisce l’attività di un gene bersaglio (inibizione della trascrizione dell’mRNA)
Gene bersaglio
(due copie per cellula)
Il meccanismo
L’oligonucleotide gene-specifico agisce legandosi in modo selettivo e potente ad un filamento della sequenza di DNA complementare contenuta nel gene bersaglio. Il legame avviene ad un filamento della struttura aperta del DNA del gene bersaglio attivo, bloccandone così la trascrizione.
mRNA
(migliaia di copie)
Applicazioni
La biotecnologia MyGeneraTM è applicabile a tutte le patologie sulle quali è possibile agire silenziando il gene o i geni patologici responsabile/i della malattia.
Proteina
(migliaia di copie)
Come funziona 
L’innovazione di
